2021年8月26日、医学誌『JAMA Oncology』にて選択的エストロゲン受容体調整薬（SERM）治療中に病勢進行した閉経前のホルモン受容体陽性HER2陰性進行性乳がん患者に対してレトロゾールにmTOR阻害薬であるエベロリムスを上乗せ投与した場合の有効性、安全性を検証した第2相試験（NCT02313051）の結果がChinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical CollegeのYing Fan氏らにより公表された。

本試験は、閉経前のホルモン受容体陽性HER2陰性進行性乳がん患者（N＝199人）に対して1日1回レトロゾール2.5mg＋1日1回エベロリムス10mg併用療法を実施する群（N＝101人）、または1日1回レトロゾール2.5mg単剤投与する群（N=98人）に1対1の割合で無作為に振り分け、主要評価項目として無増悪生存期間（PFS）を比較検証した多施設共同オープンラベルの第2相試験である。なお、両群の患者は28日を1サイクルとして1日目にゴセレリン3.6mgを皮下投与している。

本試験の結果、主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）中央値はレトロゾール＋エベロリムス併用群の19.4ヶ月（95％信頼区間：16.3～22.0ヶ月）に対してレトロゾール単剤群で12.9ヶ月（95％信頼区間：7.6～15.7ヶ月）と、レトロゾール＋エベロリムス併用群で病勢進行または死亡（PFS）のリスクを36％減少（HR：0.64、95％信頼区間：0.46～0.89、P＝0.008）した。

また、レトロゾール単剤療法群のうち、57.1％（N＝56/98人）はクロスオーバーしてエベロリムスが投与され、クロスオーバー後の無増悪生存期間（PFS）は5.5ヶ月（95％信頼区間：3.8～8.2ヶ月）であった。

以上の第2相試験の結果よりYing Fan氏らは「選択的エストロゲン受容体調整薬（SERM）治療中に病勢進行した閉経前のホルモン受容体陽性HER2陰性進行性乳がん患者に対するレトロゾール＋mTOR阻害薬エベロリムスの上乗せ投与は、無増悪生存期間（PFS）を統計学的有意に改善しました」と結論を述べている。