3月12日、エーザイ株式会社は、マルチキナーゼ阻害剤であるレンビマ（一般名：レンバチニブメシル酸塩、以下レンビマ）に関して、子宮体がんを予定される効能、効果として厚生労働省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けたと発表した。

レンビマは、血管内皮増殖因子受容体(VEGFR)1/2/3や線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）1/2/3/4、血小板由来増殖因子受容体などの腫瘍血管新生や腫瘍の悪性化に関連した因子に対して選択的に阻害するマルチキナーゼ阻害剤。同剤については、キイトルーダ（一般名：ペムブロリズマブ）との併用療法において、少なくとも1レジメンのプラチナ製剤による前治療歴のある進行性子宮内膜がん（日本では進行性子宮体がん）を対象とした臨床第III相試験「309/KEYNOTE-775試験（NCT03517449）」が日本、米国、欧州などで実施している。

今回の指定は、この309/KEYNOTE-775試験に基づくもの。同試験ではレンビマ20mg（1日1回９＋キイトルーダ200mg（3週毎）を投与する併用療法と、ドキソルビシンまたはパクリタキセルを比較検証。その結果、主要評価項目である全生存期間と無増悪生存期間、副次評価項目である奏効率を達成したため、日本国内における新たな効能、効果追加申請の準備中である。

子宮対がん/子宮内膜がんとは 子宮対がんは日本において年間1万7000人以上が新たに罹患し、3000人以上が亡くなっている。子宮対がんのうち9割以上を子宮内膜がんが占めるとされている。転移性子宮内膜がんの5年生存率は約17％と推計されている。

少疾病用医薬品の指定制度とは 希少疾病用医薬品の指定制度とは、医療上必要性が高いが、患者数が少なく研究開発が進まない医薬品などの開発を支援することを目的とする制度。希少疾病用医薬品として指定されると優先的な治験相談および実施、申請手数料の減額、再審査期間の延長などの優遇措置が受けれる。