2021年3月1日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にてROS1融合遺伝子変異陽性の局所進行性/転移性非小細胞肺がん患者に対するROS1/TRK阻害薬であるロズリートレク（一般名：エヌトレクチニブ、以下ロズリートレク）単剤療法の有効性、安全性を検証した3つの第1/2相のALKA-372-001試験（EudraCT 2012-000148-8）、STARTRK-1試験（NCT0209781）、STARTRK-2試験（NCT02568267）の統合解析の結果がMedical University of GdańskのRafal Dziadziuszko氏らにより公表された。

本解析は、ROS1融合遺伝子変異陽性の局所進行性/転移性非小細胞肺がん患者（N=161人）を有効性評価対象とし、1日1回ロズリートレク600mg単剤療法を投与した。主要評価項目は観的奏効率（ORR）、奏効持続期間（DOR）、副次評価項目は増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）などとした。

本試験が開始された背景として、非小細胞肺がんのうち、ROS1融合遺伝子変異陽性は約1～2％である。そして、その最大40％程度の患者は診断時に中枢神経系（CNS）転移を有している。ROS1融合遺伝子変異陽性の局所進行性/転移性非小細胞肺がん患者に対するファーストライン治療としては、クリゾチニブ単剤療法が承認されているが、本治療は中枢神経系（CNS）転移を有する患者に対して抗腫瘍効果が十分ではない。以上の背景より、ROS1/TRK阻害薬であるロズリートレク単剤療法の有用性を検証する目的で本試験らが開始された。

本試験の治療期間中央値10.7ヶ月時点における結果は下記の通りである。主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は67.1％（N＝108人、95％信頼区間：59.3％-74.3％）、奏効持続期間（DOR）中央値は15.7ヶ月、12ヶ月奏効持続率（DOR）は63％を示した。

副次評価項目である無増悪生存期間（PFS）中央値は15.7ヶ月、12ヶ月無増悪生存率（PFS）は55％。全生存期間（OS）中央値は未到達、12ヶ月全生存率（OS）は81％を示した。

中枢神経系（CNS）転移を有する患者（N＝24人）における客観的奏効率（ORR）は79.2％（N＝19人、95％信頼区間57.9％－92.9％）、無増悪生存期間（PFS）中央値は12.0ヶ月（95％信頼区間：6.2－19.3ヶ月）を示した。

一方の安全性としては、既存の臨床試験で確認されているロズリートレクの安全性プロファイルと一致しており、本試験で新たに確認された有害事象（AE）はなかった。

以上の第1/2相のALKA-372-001試験、STARTRK-1試験、STARTRK-2試験の統合解析の結果よりRafal Dziadziuszko氏らは「ROS1融合遺伝子変異陽性の局所進行性/転移性非小細胞肺がん患者に対するROS1/TRK阻害薬であるロズリートレクは、中枢神経系（CNS）転移の有無に関係なく良好な抗腫瘍効果を示しました」と結論を述べている。