・ハイリスク再発B細胞性急性リンパ芽球性白血病小児患者が対象の第3相試験
・ビーリンサイト単剤療法の有効性・安全性を化学療法と比較検証
・無イベント生存率はビーリンサイト群69％を示し、化学療法群43％に対して統計学的有意に改善を認めた
2021年3月2日、アムジェン社プレスリリースにて同種造血幹細胞移植（alloHSCT）前のハイリスク再発B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）小児患者に対する抗悪性腫瘍剤二重特異性抗体製剤であるビーリンサイト（一般名：ブリナツモマブ、以下ビーリンサイト）単剤療法の有効性、安全性を比較検証した第3相の20120215試験の無イベント生存期間（EFS）の結果が公表された。
20120215試験とは、ハイリスク再発B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）小児患者に対してビーリンサイト単剤療法を投与する群、または強力な化学療法を投与する群に無作為に振り分け、主要評価項目として無イベント生存期間（EFS）、重要な副次評価項目として全生存期間（OS）、微小残存病変（MRD）陰性率などを比較検証した国際多施設共同ランダム化オープンラベルの第3相試験である。なお、イベントは、再発、死亡、二次がん、完全寛解（CR）未達と定義された。
本試験のフォローアップ期間中央値22.4ヶ月時点における結果は下記の通りである。無イベント生存率（EFS）はビーリンサイト群69％に対して化学療法群43％、ビーリンサイト群で無イベント生存率（EFS）を統計学的有意に改善した。
副次評価項目である微小残存病変（MRD）陰性率はビーリンサイト群93％に対して化学療法群24％を示した。36ヶ月全生存率（OS）はビーリンサイト群81.1％に対して化学療法群55.8％を示し、全生存期間（OS）中央値は未達であった。
一方の安全性として、重篤な有害事象（SAE）発症率はビーリンサイト群24.1％に対して化学療法群43.1％、グレード3以上の有害事象（AE）発症率はビーリンサイト群57.4％に対して化学療法群82.4％を示した。ビーリンサイト群で最も多くの患者で確認された有害事象（AE）は発熱81.5％、悪心40.7％、頭痛35.2％、口内炎35.2％、嘔吐29.6％であった。
以上の20120215試験の結果より、Franco Locatelli氏は「化学療法は同種造血幹細胞移植（alloHSCT）前のハイリスク再発B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）の普遍的な治療法でありながら、抗腫瘍効果は乏しく、毒性も懸念されます。抗悪性腫瘍剤二重特異性抗体製剤であるビーリンサイトは再発B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）に対して抗腫瘍効果も良好であり、毒性の発現も少ないことが本試験より証明されました」と結論を述べている。
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