2021年1月15日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にてTP53変異型骨髄異形成症候群（MDS）患者に対するアザシチジン＋Eprenetapopt（エプレネタポプト：APR-246）併用療法の有効性、安全性を検証した1b/2相試験（NCT03072043）の結果がH. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteのDavid A. Sallman氏らにより公表された。

本試験は、TP53変異型骨髄異形成症候群（MDS：N=40人）、急性骨髄性白血病（AML：N＝11人）、骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍（N＝4人）患者に対してアザシチジン＋Eprenetapopt（APR-246）併用療法を投与し、主要評価項目として最大耐用量（MTD）、完全奏効率（CR）、副次評価項目として客観的奏効率（ORR）、全生存期間（OS）などを検証した1b/2相試験である。

本試験が開始された背景として、骨髄異形成症候群（MDS）の約10～20％の患者でTP53変異型が確認されている。TP53変異型骨髄異形成症候群（MDS）に対するアザシチジン、デシタビンをはじめ低メチル化剤の治療成績は完全奏効率（CR）で15～20％程度、全生存期間（OS）中央値で5～12ヵ月程度であり効果不十分である。以上の背景より、TP53変異型骨髄異形成症候群（MDS）患者に対するアザシチジン＋Eprenetapopt（APR-246）併用療法の有用性を検証する目的で本試験が開始された。

本試験の結果、全患者群における客観的奏効率（ORR）は71％を示し、その内完全奏効率（CR）は44％を示した。また、骨髄異形成症候群（MDS）における客観的奏効率（ORR）は73％を示し、その内完全奏効率（CR）は50％、急性骨髄性白血病（AML）における客観的奏効率（ORR）は64％を示し、その内完全奏効率（CR）は36％をそれぞれ示した。

また、全生存期間（OS）中央値は10.8ヵ月、奏効を示した患者群は14.6ヵ月、奏効を示さなかった患者群は7.5ヵ月であり、統計学的有意な改善を認めた。（p＝0.0005）

以上の1b/2相試験の結果よりDavid A. Sallman氏らは「TP53変異型骨髄異形成症候群（MDS）患者に対するアザシチジン＋Eprenetapopt（APR-246）併用療法は、高率な客観的奏効率（ORR）を示しました」と結論を述べている。