2020年12月5日～8日、オンラインミーティングで開催された第62回米国血液学会議（ASH 2020）にてヤヌスキナーゼ（JAK）阻害薬未治療または中/高リスクのある骨髄線維症患者に対するヤヌスキナーゼ（JAK）阻害薬であるモメロチニブ単剤療法の有効性、安全性を検証した第3相のSIMPLIFY-1/SIMPLIFY-2試験の長期フォローアップ結果がThe University of Texas MD Anderson Cancer CenterのSrdan Verstovsek氏らにより公表された。

SIMPLIFY-1試験とは、中/高リスクのある骨髄線維症患者に対するヤヌスキナーゼ（JAK）阻害薬未治療の骨髄線維症患者（N＝432人）に対してモメロチニブ単剤療法を投与する群、またはジャカビ（一般名：ルキソリチニブ、以下ジャカビ）単剤療法を投与する群に無作為に振り分けた臨床試験である。

SIMPLIFY-2試験とは、ジャカビ治療中に血液関連有害事象（AE）を発症した骨髄線維症患者（N＝156人）に対してモメロチニブ単剤療法を投与する群、または利用可能な最善の治療法（BAT）を投与する群に2対1の割合で無作為に振り分けた臨床試験である。

今回公表された長期フォローアップでは、SIMPLIFY-1/SIMPLIFY-2試験におけるフォローアップ期間中央値5年（SIMPLIFY-1：2.9年、SIMPLIFY-2試験：2.3年）時点における全生存期間（OS）、無白血病生存期間 (LFS) の結果が公表された。

本試験の長期フォローアップの結果、全生存期間（OS）と無白血病生存期間 （LFS）は同等の結果を示し、SIMPLIFY-1試験における死亡のリスクはハザード比0.99、SIMPLIFY-2試験における死亡のリスクはハザード比0.96を示した。また、SIMPLIFY-2試験における全生存期間（OS）中央値は34.3ヵ月を示した。

また、治療開始24週時点における35％以上の脾腫容積の減少と定義されたSplenic Responseは、モメロチニブ群の患者のうち26.5％に対して、ジャカビ群の患者のうち29.5％と、ジャカビ群に対するモメロチニブ群の非劣勢が示された（P<0.001）。

以上のSIMPLIFY-1/SIMPLIFY-2試験の長期フォローアップ結果よりSrdan Verstovsek氏らは「ヤヌスキナーゼ（JAK）阻害薬未治療または中/高リスクのある骨髄線維症患者に対するモメロチニブ単剤療法は、持続的で良好な抗腫瘍効果を示しました。これらのデータはアンメットニーズに対するモメロチニブの潜在的可能性を示唆しています」と結論を述べている。