2020年8月27日、医学誌『JAMA Oncology』にて未治療の口腔扁平上皮がん対する術前化学療法（ネオアジュバント）としての抗PD-1抗体薬であるオプジーボ（一般名：ニボルマブ、以下オプジーボ）、またはオプジーボ＋抗CTLA-4抗体薬であるヤーボイ（一般名：イピリムマブ、以下ヤーボイ）併用療法の有効性、安全性を検証した第2相試験（NCT02919683）の結果がBrigham and Women's HospitalのJonathan D. Schoenfeld氏らにより公表された。

本試験は、未治療口腔扁平上皮がん対する術前化学療法としてオプジーボ3mg/kg単剤療法を投与する群（N＝14人）、またはオプジーボ3mg/kg＋ヤーボイ1mg/kg併用療法を投与する群（N＝15人）に分け、主要評価項目として腫瘍減量効果、安全性、副次評価項目として客観的奏効率（ORR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）を検証した。

本試験に登録された患者の年齢中央値は62歳。性別は男性62％（N＝18人）、女性38％（N＝11人）。術前化学療法から手術までの期間中央値は19日（7～21日）である。

主要評価項目である安全性としては、グレード3～4の有害事象（AE）はオプジーボ単剤群で2人、オプジーボ＋ヤーボイ併用群で5人確認された。なお、1人の患者が死亡したが、その原因は治療関連有害事象（TRAE）によるものではなかった。

もう1つの主要評価項目である腫瘍減量効果はオプジーボ単剤群で50％、オプジーボ＋ヤーボイ併用群53％、奏効率（RR）はオプジーボ単剤群で13％、オプジーボ＋ヤーボイ併用群38％、病理学的反応率（pathologic response）はオプジーボ単剤群で54％、オプジーボ＋ヤーボイ併用群73％を示した。

なお、4人（オプジーボ単剤群1人、オプジーボ＋ヤーボイ併用群3人）の患者で完全な病理学的反応率（major/complete pathologic response）90％を超え、フォローアップ期間中央値14.2ヶ月におけるその患者の1年無増悪生存率（PFS）は85％、1年全生存率（OS）89％を示した。

第2相試験の結果よりJonathan D. Schoenfeld氏らは「未治療の口腔扁平上皮がん対する術前化学療法としての抗PD-1抗体薬オプジーボ単剤療法、オプジーボ＋抗CTLA-4抗体薬ヤーボイ併用療法は、奏効率（RR）も期待のできる結果でした」と結論を述べている。