2020年6月11日～14日、バーチャルミーティングで開催された第25回欧州血液学会議（EHA 2020）にて再発性/難治性慢性リンパ性白血病（R/RCLL）患者に対するBCL-2阻害薬であるベネトクラクス（商品名：ベネクレクスタ；以下ベネクレクスタ）単剤療法の有効性、安全性を比較検証した第3b相のVENICE-I試験（NCT02756611）の結果がCancer Center AmsterdamのArnon P. Kater氏らにより公表された。
VENICE-I試験とは、再発性/難治性慢性リンパ性白血病（R/RCLL）患者に対して1日1回ベネクレクスタ最大400mg単剤療法を投与し、主要評価項目としてBCRシグナル経路阻害薬ナイーブ患者における治療開始48週時点の完全寛解率（CR＋CRi）、副次評価項目として微小残存病変（MRD）陰性率、客観的奏効率（ORR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）などを検証した非盲検下単群の3b相試験である。
本試験に登録された258人の患者背景は下記の通りである。年齢は65歳以上63.6％。性別は男性69.8％。BCRシグナル経路阻害薬治療歴はあり（BCRi-N；以下BCRi-N）191人、なし（BCRi-EXP；以下BCRi-EXP）67人。前治療歴中央値はBCRi-N群1レジメン、BCRi-EXP群3レジメン。17p欠失/TP53異常のある患者はBCRi-N群16.8％、BCRi-EXP群43.3％。
本試験の主要評価項目である治療開始48週時点の完全寛解率（CR＋CRi）は全患者で32.6％（95％信頼区間：26.9~38.6）、BCRi-N群35.1％、BCRi-EXP群25.4％を示した。また、副次評価項目である治療開始48週時点の客観的奏効率（ORR）はBCRi-N群85.3％、BCRi-EXP群64.2％を示した。そして、微小残存病変（MRD）陰性率はBCRi-N群35.6％、BCRi-EXP群26.9％を示した。24ヶ月無増悪生存率（PFS）は全患者群77.0％、17p欠失/TP53異常のある患者群67.1％、BCRi-N群79.4％、BCRi-EXP群69.9％であった。
安全性として、グレード3以上の有害事象（AE）発症率は74.4％（N=192/258人）を示し、その内訳は好中球減少症37.2％（N=96人）、感染症19.0％（N=49人）であった。また、有害事象（AE）による用量減量率12.4％、治療中止率12.8％を示した。なお、本試験で新たに確認された有害事象（AE）はなかった。
以上のVENICE-I試験の結果よりArnon P. Kater氏らは「再発性/難治性慢性リンパ性白血病（R/RCLL）患者に対するBCL-2阻害薬ベネクレクスタ単剤療法は、完全寛解率（CR＋CRi）と微小残存病変（MRD）陰性率でその奏効率の深さが示されました」と結論を述べている。
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