2020年6月11日～14日、バーチャルミーティングで開催された第25回欧州血液学会議（EHA 2020）にてIDH1変異陽性のハイリスク骨髄異形成症候群（MDS）/急性骨髄性白血病（AML）患者に対するIDH1阻害薬であるイボシデニブ＋BCL-2阻害薬であるベネトクラクス（商品名：ベネクレクスタ；以下ベネクレクスタ）±アザシチジン併用療法の有効性、安全性を検証した第1b/2相試験の結果がMD Anderson Cancer CenterのCourtney D. DiNardo氏らにより公表された。

本試験は、IDH1変異陽性のハイリスク骨髄異形成症候群（MDS）/急性骨髄性白血病（AML）患者（N=19人）を、イボシデニブ500mg＋ベネクレクスタ400mg（コホート1）、イボシデニブ500mg＋ベネクレクスタ800mg（コホート2）、イボシデニブ500mg＋ベネクレクスタ400mg＋アザシチジン75mg/m2（コホート3）に割り付けた非盲検非ランダム化第1b/2相試験である。主要評価項目として安全性、忍容性、客観的奏効率（ORR）を検証した。

本試験に登録された19人の患者の年齢中央値68歳。がん種は急性骨髄性白血病（AML）17人、骨髄異形成症候群（MDS）2人。急性骨髄性白血病（AML）の内訳としては再発難治性9人、新規5人、二次性急性骨髄性白血病（AML）3人。

評価可能であった18人の患者における本試験の結果は、複合完全寛解率（CRc:CR+CRi+CRh）78％。なお、複合完全寛解率（CRc）を達成した50％の患者で微小残存病変（MRD）陰性を達成した。

また、客観的奏効率（ORR）は未治療群100％、再発難治性群75％。コーホート別の客観的奏効率（ORR）はコーホート1で67％、コーホート2で100％、コーホート3で67％を示した。

以上の第1b/2相試験の結果よりCourtney D. DiNardo氏らは「IDH1変異陽性のハイリスク骨髄異形成症候群（MDS）/急性骨髄性白血病（AML）患者に対するIDH1阻害薬イボシデニブ＋BCL-2阻害薬ベネクレクスタ±アザシチジン併用療法は期待のできる抗腫瘍効果を示しました」と結論を述べている。