2020年6月13日、アッヴィ社のプレスリリースにて標準的な導入化学療法が不適な未治療の急性骨髄性白血病（AML）に対して経口BCL-2阻害薬であるベネトクラクス（商品名ベネクレクスタ；以下ベネクレクスタ）＋アザシチジン（商品名ビダーザ；以下ビダーザ）併用療法の有効性、安全性を比較検証した第3相のVIALE-A/M15-656試験（NCT02993523）の主要評価項目の結果を公表した。

VIALE-A/M15-656試験とは、標準的な導入化学療法が不適な未治療の急性骨髄性白血病（AML）に対して28日を1サイクルとして1日1回ベネクレクスタ400mg＋1～7日目にビダーザ75mg/m2併用療法を投与する群、または28日を1サイクルとしてプラセボ＋1～7日目にビダーザ75mg/m2併用療法を投与する群に無作為に振り分け、主要評価項目として全生存期間（OS）、複合完全寛解率（CR＋CRi）を比較検証した国際多施設共同第3相試験である。

主要評価項目である全生存期間（OS）中央値はベネクレクスタ＋ビダーザ群14.7ヵ月に対してプラセボ＋ビダーザ群9.6ヶ月、ベネクレクスタ＋ビダーザ群で死亡（OS）のリスクを34％（HR：0.66,95％信頼区間：0.52-0.85,P=0.001）統計学的有意に改善した。

また、もう1つの主要評価項目である複合完全寛解率（CR＋CRi）はベネクレクスタ＋ビダーザ群66.4％に対してプラセボ＋ビダーザ群28.3％で統計学有意に改善した。

安全性として、ベネクレクスタ＋ビダーザ群の10％以上の患者で確認されたグレード3～4の有害事象（AE）は血小板減少症45％、好中球減少症42％、発熱性好中球減少症42％、貧血26％、 白血球減少症21％、肺炎20％、低カリウム血症11％であった。

以上のVIALE-A/M15-656試験の結果よりアッヴィ社のChief Medical OfficerであるNeil Gallagher氏は「標準的な導入化学療法が不適な未治療の急性骨髄性白血病（AML）は、血液がんの中でも最も病勢進行が急速な病態です。本患者さんに対する治療法としてベネクレクスタ＋ビダーザ併用療法が全生存期間（OS）、完全寛解率（CR＋CRi）で良好な結果を示したことは、本疾患の治療成績を改善するでしょう」と結論を述べている。