2020年3月20日、医学誌『The Lancet Oncology』にて治療歴のある局所進行性/転移性胆管がん患者に対する経口FGFR阻害薬であるPemigatinib単剤療法の有効性、安全性を検証した第2相のFIGHT-202試験（NCT02924376）の結果がMemorial Sloan Kettering Cancer CenterのGhassan K Abou-Alfa氏らにより公表された。

FIGHT-202試験とは、少なくとも1レジメン以上の治療歴のある局所進行性/転移性胆管がん患者に対して21日を1サイクルとしてPemigatinib 13.5mg単剤療法を病勢進行または予期せぬ有害事象（AE）が発現するまで投与し、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）を検証した多施設共同オープンラベルの第2相試験である。

本試験が開始された背景として、胆管がんの原因には線維芽細胞成長因子受容体（FGFR）2遺伝子変異が関連している可能性が示唆されている。以上の背景より、FGFR1、2、3に対して選択的で強力な経口阻害薬であるPemigatinibの有用性が本試験にて検証された。

なお、本試験に登録された患者はFGFR2遺伝子の融合/再構成を有する、その他のFGF/FGFR遺伝子の融合/再構成を有する、またはFGF/FGFR遺伝子の融合/再構成のない患者である。

本試験に登録された146人の患者における結果は下記の通りである。主要評価項目であるFGFR2遺伝子の融合/再構成を有する患者群における客観的奏効率（ORR）は35.5％（N=38人,95％信頼区間：26.5％‐45.4％）を示した。

一方の安全性として、最も多くの患者で確認された全グレードの有害事象（AE）は高リン血症60％（N=88人）を示した。また、グレード3以上の有害事象（AE）は低リン血症12％、関節痛6％、口内炎5％、低ナトリウム血症5％、腹痛5％、疲労5％を示した。また、45％の患者で重篤な有害事象（SAE）が確認され、その内訳は腹痛5％、発熱5％、胆管炎3％、胸水3％を示した。

以上のFIGHT-202試験の結果よりGhassan K Abou-Alfa氏らは以下のように結論を述べている。”FGFR2遺伝子の融合/再構成を有する局所進行性/転移性胆管がん患者に対する経口FGFR阻害薬であるPemigatinib単剤療法は、本患者の治療選択肢になり得る可能性が示唆されました。”