2020年2月10日、医学誌『British Journal of Cancer』にて切除不能肝細胞がん患者に対する血管内皮細胞増殖因子（VEGF）チロシンキナーゼ阻害薬であるチボザニブ単剤療法の有効性、安全性を検証した第1b/2相試験（NCT01835223）の結果がMedhavi Gupta Roswell Park Comprehensive Cancer CenterのChristos Fountzilas氏らにより公表された。

本試験は、切除不能肝細胞がん患者（N=27人）に対して28日を1サイクルとして1～21日目に1日1回チボザニブ単剤療法を投与し、主要評価項目として無増悪生存期間（PFS）、副次評価項目として客観的奏効率（ORR）、全生存期間（OS）などを検証した第1b/2相試験である。

本試験が開始された背景として、肝細胞がんは死亡率の高いがんであり、その病勢進行には血管内皮細胞増殖因子（VEGF）が関わっている。以上の背景より、血管内皮細胞増殖因子受容体（VEGFR）-1/2/3 を選択的に阻害するチボザニブの有用性が本試験にて検証された。

本試験の結果、主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）中央値は24週間を示した。また、副次評価項目である客観的奏効率（ORR）は21％、全生存期間（OS）中央値は9ヶ月を示した。一方の安全性として、忍容性は特に問題なく、第2相試験推奨用量（RPIID）は1日1回チボザニブ1mgとして決定された。

以上の第1b/2相試験の結果よりChristos Fountzilas氏らは以下のように結論を述べている。”本試験は、第2相段階へ進行することはできませんでした。しかしながら、切除不能肝細胞がん患者に対する血管内皮細胞増殖因子（VEGF）チロシンキナーゼ阻害薬チボザニブは早期の抗腫瘍効果を示しております。現在、切除不能肝細胞がん患者に対する抗PD-L1抗体薬であるデュルバルマブ（商品名イミフィンジ）＋チボザニブ併用療法の有効性を検証する第1/2相試験が進行中ですので、その結果に期待しております。”