2019年9月27日より10月1日まで、スペイン/バルセロナで開催された欧州臨床腫瘍学会（ESMO 2019）にて、複数治療歴のある固形がん患者に対する経口選択的RET阻害薬であるSelpercatinib（LOXO-292）単剤療法の有効性、安全性を検証した第1/2相のThe LIBRETTO-001試験（NCT03157128）のRET遺伝子変異陽性の甲状腺がんまたは甲状腺髄様がんコーホート解析の結果がMassachusetts General Hospital in BostonのLori J. Wirth氏らにより公表された。

The LIBRETTO-001試験とは、複数治療歴のある固形がん患者に対してSelpercatinib（LOXO-292）単剤療法を投与し、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）、副次評価項目として奏効持続期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）などを検証した第1/2相試験である。

本試験の初回解析の結果、甲状腺がん患者群（N=26人）における主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は62％（95％信頼区間：41％-80％）、甲状腺髄様がん患者群（N=226人）における主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は56％（95％信頼区間：42％-70％）を示した。

一方の安全性として、他の癌種も含めSelpercatinib（LOXO-292）単剤療法により15％以上の患者で発現が確認された有害事象（AE）は口渇、下痢、高血圧、ALT上昇、AST上昇であり、有害事象のほとんどはグレード1および2であった。なお、治療関連有害事象（TRAE）による治療中止率は1.7％（N=9人）の患者で確認された。

以上のThe LIBRETTO-001試験の結果より、Massachusetts General Hospital in Boston・Lori J. Wirth氏らは以下のように結論を述べている。”複数治療歴のあるRET遺伝子変異陽性の甲状腺がんまたは甲状腺髄様がん患者に対するSelpercatinib（LOXO-292）単剤療法は、良好な客観的奏効率（ORR）を示し、忍容性も問題ありませんでした。”