2019年4月29日、医学誌『The Lancet Oncology』にてトラスツズマブ エムタンシン（商品名カドサライ；以下カドサイラ）治療歴のあるHER2陽性進行性乳がん患者に対するHER2抗体薬物複合体であるトラスツズマブ デルクステカン（DS-8201）単剤療法の有効性、安全性を検証した第1相試験（NCT02564900）の結果が国立がん研究センター 中央病院・乳腺・腫瘍内科・田村研治氏らにより公表された。

本試験は、2015年8月～2018年8月の米国、日本における18歳～20歳以上のカドサイラ治療歴のあるHER2陽性進行性乳がん患者（N=118人）を対象に3週を1サイクルとしてトラスツズマブ デルクステカン5.4mg/kg～6.4mg/kg単剤療法を病勢進行または予期せぬ有害事象（AE）が発現するまで投与し、主要評価項目として治療関連有害事象（TRAE）発症率、奏効率（RR）を検証した国際他施設共同非無作為非盲検下の第1相試験である。

本試験の結果、主要評価項目である治療関連有害事象（TRAE）は全ての患者で少なくとも1つ確認され、グレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）としては貧血17％（N=19/115人）、好中球減少14％（N=16/115人）、白血球減少9％（N=10/115人）、血小板減少8％（9/115人）であった。なお、死亡は1人の患者で死亡が確認されたが、その原因は治療関連有害事象（TRAE）でなく病勢進行であった。もう1つの主要評価項目である客観的奏効率（ORR）59.5％（95％信頼区間：49.7–68.7％,N=66/111人）を示した。

以上の第1相試験の結果より田村研治氏らは以下のように結論を述べている。”カドサイラ治療歴のあるHER2陽性進行性乳がん患者に対するトラスツズマブ デルクステカン単剤療法は忍容性に問題がなく、良好な抗腫瘍効果を示しました。本治療薬のさらなる有用性を証明するため、第2、第3相試験の結果が待たれます。”

Trastuzumab deruxtecan (DS-8201a) in patients with advanced HER2-positive breast cancer previously treated with trastuzumab emtansine: a dose-expansion, phase 1 study(The Lancet Oncology, Published:April 29, 2019)