2018年12月1日より4日まで米国・サンディエゴで開催されている第60回米国血液学会（ASH）にて、小児および若年成人のCD19陽性再発難治性B細胞性急性リンパ芽球性白血病患者に対するCAR-T細胞医療であるCTL019（tisagenlecleucel;商品名キムリア）の有効性を検証した第Ⅱ相のELIANA試験（NCT02435849）の長期フォローアップ追跡の結果がUniversity of Pennsylvania・Stephan A. Grupp氏により公表された。 ELIANA試験とは、小児および若年成人のCD19陽性再発難治性B細胞性急性リンパ芽球性白血病患者に対してCTL019（tisagenlecleucel）を投与し、主要評価項目として全寛解率（CR;完全寛解,CRi;血液の回復は不十分だが骨髄では完全寛解）、副次評価項目として無再発生存率（RFS）、全生存率（OS）を検証した第Ⅱ相試験である。 本試験の結果、主要評価項目である全寛解率（CR;完全寛解,CRi;血液の回復は不十分だが骨髄では完全寛解）は82％（N=65/79,95％信頼区間:72％-90％）を示した。また、全寛解を達成した65人の内98％（N=64人）が3ヶ月以内に微小残存病変（MRD）陰性に至った。 副次評価項目である12ヶ月無再発生存率（RFS）は66％（95％信頼区間:52％-77％）、18ヶ月無再発生存率（RFS）は66％（95％信頼区間:52％-77％）。12ヶ月全生存率（OS）は76％（95％信頼区間:65％-85％）、18ヶ月無再発生存率（RFS）は70％（95％信頼区間:58％-79％）。 一方の安全性として、15％以上の患者で確認されたグレード3/4の治療関連有害事象（TRAE）は好中球減少症、低酸素症、低血圧、サイトカイン放出症候群（CRS）などであった。なお、グレード3/4のサイトカイン放出症候群（CRS）は48％の患者で発症し、その内39％の患者でトシリズマブ（商品名アクテムラ）による治療を受けた。 ELIANA試験の長期フォローアップ追跡の結果より、Stephan A. Grupp氏は以下のように結論を述べている。“小児および若年成人のCD19陽性再発難治性B細胞性急性リンパ芽球性白血病患者に対するCTL019（tisagenlecleucel）は全寛解率82％を示し、長期に渡っても追加の治療を必要としませんでした。” 895 Updated Analysis of the Efficacy and Safety of Tisagenlecleucel in Pediatric and Young Adult Patients with Relapsed/Refractory (r/r) Acute Lymphoblastic Leukemia