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本態性血小板血症 Imetelstatは有効の可能性 第2相試験結果
[公開日] 2015.09.07[最終更新日] 2015.09.07
Imetelstat(イメテルスタット)の本態性血小板血症に対する第2相試験結果が、世界5大医学誌の1つニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスン誌に掲載されました。Imetelstatは競合的テロメラーゼ阻害薬であり、骨髄増殖性疾患に対する有効性が期待され、現在は骨髄線維症とほぼ同時進行で臨床試験が進んでおり、今回は、本態性血小板減少症についての報告です。
ポイントは以下の通りです。
・第2相試験では、18人の患者に7.5m/kgまたは9.4mg/kgを週1回投与し、血小板数が約25〜30万個/µLになるまで投与された。 この試験の主要評価項目は血液学的奏効である。
・結果は、16/18人で血液学的完全寛解が得られ(奏効率89.0%)、さらにはJAK2V617F変異(JAK2遺伝子変異)が確認された患者7/8人で分子学的奏効が得られた。
・従って、本態性血小板血症に対するImetelstatの第2相試験の結果から、効果が早く現れ、血液学的、分子学的に2つの良好な反応がえられたと結論付けられた。
Telomerase Inhibitor Imetelstat in Patients with Essential Thrombocythemia(Baerlocher et al, NEJM, 2015; 373: 920-8)
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