分子標的薬とは　腫瘍細胞の増殖、浸潤、転移に関わる分子を標的として　がんの増殖や転移を抑制することを目的に開発された薬剤です。 発現が増強している遺伝子が産生するタンパク質の働きを阻害することでがんを攻撃します。ただし、対象の遺伝子やタンパク質が発現していない場合などは、効果が期待できないため診断が重要となります。 分子標的薬は　分子量の違いにより抗体薬（高分子量　主に注射剤）と小分子薬（低分子量　主に内服）に分けられます。 従来の抗がん剤は、腫瘍細胞のみならず正常細胞への傷害性が強い為、重篤な副作用の発現が多いことが最大の欠点でした。 一方、分子標的薬は、がん細胞に発現するタンパク質や正常細胞に発現してがん細胞の手助けをするタンパク質を標的としているため、効果が期待できる一方で　副作用は重篤なものは比較的少ないとされています。