造血幹細胞は骨髄の中で血球をつくり出すもとになっている細胞。 骨髄の中で盛んに細胞分裂を行い、赤血球・白血球・血小板に成長（分化）、または自己複製により増殖する能力を有する。 通常の化学療法や免疫抑制療法だけでは治すことが難しい血液がんや免疫不全症などに対して、造血幹細胞を移植することで完治を目的として治療が行える。 これを造血幹細胞移植と。 造血幹細胞移植は、通常の治療法に比べて非常に強い副作用や合併症を生じることもあるため、実施の決定は慎重な検討が必要。