治験とは、承認されていない薬剤等を、承認を目的としてデータを集める過程等を治験といいます。

薬が世に出るためには、国（厚生労働省）から薬の使用についての承認を得る必要があります。

そのためにまず、動物で効果や安全性について詳しく調べられます。その後、患者さんに参加していただいて、承認前の薬の有効性や安全性を調べたり、既に承認済みの薬について新たな適応症や用法・用量の有効性や安全性を調べます。

このように人での効果や安全性を確認する試験を「治験」といい、治験に用いられる薬を「治験薬」（再生医療製品等であれば「治験製品」）といいます。ここで有効性と安全性が確かめられてはじめて「薬」や「医療製品」として世に出ることになります。

治験は適切な基準（GCP）にしたがって行うことが義務づけられています。また、治験には研究的な側面があり、綿密な計画に基づいて専門の医師が細心の注意を払いながら薬の効果と安全性について調べます。