オンコロの可知です。

私は日本臨床腫瘍学会ではなく、厚生労働省科学研究難治性疾患政策研究事業などが主催しています「第3回希少疾患登録ワークショップ」に参加しました。

希少疾患の患者さんのデータベース登録を増やす仕組みをどのように促すか?また、登録された患者さんのデータをどのように創薬に結びつけるかが大きなテーマです。

国の支援などもあり、以前より希少疾患の臨床試験は活発化していますが、参加される患者さんが集まらなければ開発が進みません。先月参加した米国DIAでは希少疾患の臨床試験参加者をどのように集めるかは大きいテーマでした。今回、海外の取り組みに遅れないように何をしていけばいいのかという議論もありました。特に「患者のゲノム情報」というキーワードは印象的でした。

日本でも領域においては成功している事例もあり、Remudyという筋ジストロフィー患者のデータベースがあります。がんにおいては、全国がん登録が進んでいます。

オンコロでも希少がんの方への情報提供も一つのテーマであると考えています。本日、多くのヒントを頂きましたので、できる範囲で患者さんのために協力していきたいと考えています。

第3回希少疾患登録ワークショップ
主催
精神・神経疾患研究開発費「国際協調に基づく臨床研究基盤としての神経筋疾患ナショナルレジストリーの活用と希少な難治性疾患への展開を目指した研究」班
厚生労働科学研究難治性疾患等政策研究事業「難治性筋疾患の疫学・自然歴の収集および治療開発促進を目的とした疾患レジストリー研究」班
厚生労働科学研究難治性疾患等克服研究事業「難病対策の推進に寄与する実践的プラットホーム提供にむけた研究」班

神経・筋疾患患者Remudyはコチラ

記事:可知 健太


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